Các nhà khoa học từ Đại học Hà Nam (Trung Quốc) đã phát triển một loại viên nang nano đặc biệt cung cấp công cụ chỉnh sửa gen CRISPR tới não và điều trị một trong những dạng ung thư não mạnh nhất, u nguyên bào thần kinh đệm.
Trong các thử nghiệm trên chuột mô phỏng tình trạng này, phương pháp này đã ngăn chặn sự phát triển của khối u và kéo dài sự sống của chúng.
CRISPR là một công cụ để thêm, bớt hoặc thay đổi vật chất di truyền bên trong tế bào và có nhiều hứa hẹn trong việc điều trị một số bệnh. Nó chính xác hơn và rẻ hơn nhiều so với các phương pháp chỉnh sửa gen khác, nhưng cho đến nay nó vẫn khó sử dụng trong não. Vấn đề là các viên nang nano thông thường - bong bóng polymer siêu nhỏ mang thuốc - rất khó vượt qua hàng rào máu não để bảo vệ não khỏi các chất độc.
Các phương pháp khác để vượt qua hàng rào máu não thường bao gồm tiêm trực tiếp vào mô não hoặc tiêm CRISPR vào các vi rút bất hoạt đi vào máu và phân phối thuốc. Những phương pháp này có những hạn chế đáng kể, bao gồm khả năng gây tổn thương mô não hoặc đột biến gen ngoài ý muốn.
Nhưng Yang Zou và các đồng nghiệp của ông đã phát triển một loại nanocapsule mới, có kích thước khoảng 30 nanomet, có thể vượt qua rào cản này và sử dụng CRISPR để điều trị những con chuột bị u não.
Trong trường hợp này, các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR để nhắm mục tiêu vào một gen có tên là PLK1, gen này điều chỉnh sự phát triển của các tế bào mới và hoạt động với tốc độ nhanh trong u nguyên bào thần kinh đệm.
Trong quá trình nghiên cứu, sự phát triển của khối u đã ngừng lại ở những con chuột được tiêm một mũi duy nhất vào đuôi. Hơn nữa, các con vật sống lâu hơn 68 ngày so với các nhóm đối chứng.
Hơn nữa, phương pháp mới gây ra đột biến gen nhỏ, có nghĩa là nó an toàn hơn nhiều so với các kỹ thuật điều trị trước đây. Một ưu điểm khác của viên nang nano là mang điện tích trung tính - thực tế là các hạt nano tích điện dương rất độc đối với cơ thể khi chúng phân hủy trong máu.
Tuy nhiên, hiện nay, các nhà khoa học cần thêm nhiều thử nghiệm để đảm bảo liệu pháp mới của họ hoạt động hiệu quả và an toàn cho bệnh nhân. Việc phát hiện ra viên nang cải tiến thực sự là một bước tiến đáng khích lệ sẽ chứng minh rất hữu ích cho việc điều trị u nguyên bào thần kinh đệm và các bệnh não khác.
